Я обращаю ваше внимание на все вышеизложенное не потому, что хочу лишить вас малейшей надежды на клинические исследования, – я просто хочу, чтобы вы трезво смотрели на вещи. Лекарства, проходящие исследования фаз I и II, смогут появиться на рынке только через долгие годы, а большинство из них, как бы ни было это прискорбно признавать, в конечном счете оказываются неэффективными, даже несмотря на первоначальные многообещающие результаты. Лекарствам в исследованиях более поздних фаз тоже потребуются многие годы на окончательное одобрение, даже если их потенциальная польза будет подтверждена и другими учеными. Контрольно-надзорные органы в разных странах предъявляют различные требования к одобряемым лекарствам, которые зависят от их цены, продемонстрированной эффективности и многих других факторов. Например, в Австралии пациенты могут обнаружить, что некоторые виды противораковой терапии, применяемые в США и других странах, у них в стране не субсидируются государством. Как правило, это связано с тем, что австралийское правительство, которое финансирует здравоохранение, по каким-то причинам приходит к выводу, что соотношение цена/польза неоправданно высоко, либо же для лечения существуют другие разумные альтернативы. Иногда правительство попросту выжидает, стараясь договориться с фармакологической компанией по поводу стоимости препарата.
Все мы прекрасно знаем, что в науке в целом, и в медицине в частности, всегда есть место счастливой случайности, когда неожиданное открытие позволяет помочь огромному количеству пациентов.
Тем не менее, если вы становитесь участником исследований ранних фаз какого-то препарата, то вы должны понимать, что вероятность положительного результата от этого исследования лично для вас крайне мала, – чаще всего речь идет о менее чем пяти процентах. Как-то раз Сергей, потерпевший серьезную неудачу с клиническим исследованием, спросил у меня, почему вообще врачи пытаются лечить рак лекарствами, в эффективности которых никто не уверен и которые могут нанести пациенту серьезный вред или даже привести к его смерти. В том-то и дело – препарат предлагается не в качестве лечения, а скорее в экспериментальных целях.
Лекарства, добравшиеся до первичных испытаний на людях, предварительно тестируются на лабораторных животных, которых намеренно разводят с целью образования у них какой-то конкретной опухоли. Получив обнадеживающие результаты в лаборатории, фармацевтическая компания предлагает выступить спонсором в клинических испытаниях нового препарата, чтобы понять, можно ли полученный результат экстраполировать на людей. Клинические испытания в солидном медицинском центре проводятся под строжайшим надзором. Больничный комитет по этике должен предварительно одобрить проведение исследования на людях. Ученые, руководящие испытаниями, проводят обучение по использованию нового препарата, а также тщательно изучают его ожидаемые побочные эффекты. Каждый участник исследования подписывает заявление об информированном согласии, в котором простым языком изложена вся связанная с исследованием информация. Координаторы постоянно следят за состоянием пациентов на протяжении всего исследования. В рамках так называемого слепого исследования участники не знают, принимают они активное вещество или пустышку.
Тем не менее, даже если вы попали в группу, тестирующую настоящее лекарство, вы должны понимать, что ранняя фаза исследований по своей природе подразумевает возможность проявления непредсказуемых побочных эффектов, а также потенциальное отсутствие каких бы то ни было положительных результатов. Это происходит потому, что именно в рамках клинических испытаний ученые-медики и собирают информацию о новом для них препарате. Пациенты испытывают сильнейшее разочарование, когда у них складывается впечатление, будто они «открыли подноготную» исследований ранних фаз после того, как болезнь прогрессировала дальше.
Итак, имеет ли вообще смысл принимать участие в таких исследованиях? Я думаю, что на этот вопрос можно смело дать утвердительный ответ, при условии, конечно, что вы все хорошенько продумали и полностью отдаете себе отчет, на что подписываетесь. В конце концов, даже самые успешные и распространенные методы лечения начинают повсеместно использоваться только после того, как пройдут полноценную проверку всеми фазами клинических испытаний. Необходимы годы терпения со стороны исследователей, тысячи испытуемых пациентов, а затем десятилетия активного применения препарата на практике, чтобы как полностью оценить потенциал воздействия, так и составить полный список побочных эффектов нового лекарства от рака. Мы находимся в непомерном долгу у пациентов, которые поступились своими временем и силами во благо следующим поколениям. На самом деле участие в исследованиях на раннем этапе по большей части означает лишь вклад в развитие медицины для более эффективного лечения пациентов в будущем. Конечно, вероятность того, что исследование принесет пользу лично вам, существует, но она крайне мала. Скорее всего, клиническое исследование не продлит вашу жизнь, хотя, не исключено, и поможет облегчить некоторые из неприятных симптомов. Исследования ранних фаз предназначены не только для тестирования новых лекарств, но также и для изучения поведения опухоли. Участие в исследовании подразумевает частые походы к врачу и постоянный мониторинг вашего состояния с помощью анализов крови, снимков и, в некоторых случаях, биопсии. Для некоторых пациентов частые обследования помогают удовлетворить их любопытство касательно их успехов, однако большинство находят постоянные поездки в больницу весьма утомительным занятием, а сами анализы неприятными или даже болезненными.
Таким образом, если вы задумываетесь о принятии участия в клиническом испытании, то первым делом было бы неплохо задуматься о частоте и дальности необходимых для этого поездок. Подумайте, выдержите ли вы такую нагрузку? Готовы ли вы на частые обследования? Сможете ли вы принять дополнительные вспомогательные меры – найти человека, который будет вас возить на машине или просто сопровождать в поездках, снять жилье неподалеку от места проведения исследования, и так далее? Постарайтесь понять, принесет ли вам непосредственное участие и эксперименте чувство удовлетворения. Возможно, правдиво ответив себе на эти вопросы, вы сможете избавить себя от ненужных сожалений по поводу потраченного времени в будущем. Некоторым пациентам важно попробовать все, что только попадется им под руку, однако многие другие настолько намучились с традиционным лечением, что им попросту хочется немного притормозить, чтобы насладиться оставшимся сроком. Умерьте свои ожидания и успокойте своих близких. Трезвый взгляд на природу клинических испытаний в ранних фазах пойдет на пользу вам и вашей семье.
Если вам не по душе испытания первой и второй фазы, то, может быть, имеет смысл поискать подходящие испытания фазы III? В отличие от первых двух, третья фаза относится к более серьезным исследованиям результатов лечения, успешно прошедшего предварительные испытания на людях. Исследования фазы III называют также рандомизированными контролируемыми или двойными слепыми исследованиями – это означает, что ни врач, ни пациент не знают, кому из испытуемых досталось тестируемое лекарство, кому его традиционный аналог, а кому и вовсе пустышка. Благодаря такому подходу имеется возможность непредвзятой оценки эффективности препаратов. Целью некоторых исследований является подтверждение того, что новое лекарство не уступает широко используемому в практике, в то время как на другие возлагается надежда доказать преимущество нового метода лечения. Иногда единственным способом получения новой многообещающей противораковой терапии является участие в клинических испытаниях, так как новый метод лечения не получил еще окончательного одобрения для его повсеместного применения.
Некоторые исследования, хотя далеко и не все, являются «гибридными» – это означает, что при отсутствии результата с одним из препаратов пациенту автоматически назначается другой. Если изначально вы получали пустышку, то переход на новое лекарство может принести положительные результаты.
Все проблемы с транспортировкой, указанные в отношении исследований фазы I и II, автоматически относятся и для клинических исследований фазы III. Вы по-прежнему должны быть в хорошей физической форме, быть готовы к постоянным поездкам и анализам, а также понимать, что далеко не все побочные эффекты новых лекарств предсказуемы или дают о себе знать сразу. Тем не менее, с учетом того факта, что новое лекарство изучается на протяжении более продолжительного периода времени, а также прошло отсеивание в рамках исследований фазы I и II, говорит о том, что вероятность на успех у препаратов, участвующих в исследованиях более поздних фаз, гораздо выше. Этот вопрос, разумеется, следует подробно обсудить со своим онкологом, который может выразить свое мнение, руководствуясь предварительным отчетом о проводимом исследовании, общей реакцией медицинского сообщества на практическую пользу предлагаемой терапии, а также опытом других пациентов, уже прошедших через это исследование. Вам также следует в обязательном порядке тщательно изучить форму об информированном согласии, требуя от врача объяснения любых спорных моментов простым языком. Слишком многие пациенты подписывают этот документ, не задавая лишних вопросов.
Разумеется, нужно доверять своему врачу, и он обязательно будет действовать исключительно в ваших интересах, однако подопытным кроликом становитесь именно вы. Изучите в мельчайших деталях, через что именно вам предстоит пройти.
Участие в клинических испытаниях во многих областях онкологии остается довольно-таки редким явлением. Менее пяти процентов пациентов соглашаются принять участие в исследованиях, из-за чего онкологи оказываются под постоянным давлением необходимости поиска участников. Единственный способ добиться успеха в совершенствовании противораковых терапий – это проведение исследований в соответствии с самыми высокими стандартами. В зависимости от того, где именно вы проходите лечение, врачи могут относиться к этому вопросу как с энтузиазмом, так и довольно пассивно. Университетские клиники, как правило, проводят больше исследований, и персонал здесь более активно набирает для них участников, в то время как частные или небольшие региональные больницы могут просто не иметь необходимой для этого инфраструктуры. Тем не менее, независимо от того, принимает ли ваша больница или ваш онколог лично участие в программе, вы имеете полное право узнать, можете ли вы принять участие в проводимых исследованиях, и ваш онколог обязательно подскажет, куда следует обратиться по этому вопросу.