И ведь такой скромный результат проистекал не от недостатка ума и лучших побуждений. Я выяснил, что проблема – в отсутствии сверхзадачи и должной организации. Болезнью занималось целых два фонда: International Castleman Disease Organization и Castleman’s Awareness & Research Effort. Они спасали жизни, направляя пациентов к небольшой группе экспертов, вели важную просветительскую работу и финансировали исследования, но не были «квотербеками». В области редких болезней отчаянно необходим лидер – тот, кто будет формировать сообщество ученых, консолидировать знания, выявлять пробелы в понимании, определять, какие исследования наиболее перспективны, налаживать сотрудничество между подходящими друг другу партнерами и в итоге двигать общий разум к цели. Нам нужно было объединиться в армию и двинуться вперед с единой миссией. Я по-прежнему верил: лекарство вполне может существовать, но к его поиску не подошли должным образом. А если его элементы уже созданы и просто рассеяны по лабораториям в разных частях света?
Победа над болезнью Кастлемана – это вызов не только для исследователя, но и для лидера. Я поставил перед собой задачу стать и тем и другим. Я решил, что не буду реформировать существующие структуры. Вместо этого создам что-то новое.
Первым человеком, с которым я встретился, чтобы обсудить свой план наступления на iMCD, стал Артур Рубенстайн. Он заверил меня, что готов видеться со мной так часто, как потребуется, и я могу рассчитывать на его полную поддержку. Он сдержал слово: в течение следующих шести лет мы действительно общались раз в пару недель (и продолжаем это делать), преодолевая научные, организационные препятствия и проблемы сотрудничества. Артур не один десяток лет занимался координацией медико-биологических исследований и открытий. Это позволяло ему видеть сложности еще до их появления и своевременно предлагать меры по их предотвращению. Когда возникали неизбежные и непреодолимые (на первый взгляд) препятствия, мы планомерно работали над поиском решения и часто советовались с другими людьми. Я не мог и предположить, какое огромное влияние на меня окажет Артур. Он потрясающий наставник, коллега и товарищ.
Благодаря моему опыту работы в AMF и мудрым советам Артура я знал: знакомство с «территорией» – текущим печальным положением дел в области координации исследований iMCD – важный, но лишь первый шаг. Теперь предстояло выяснить, какие подходы и шаги помогли справиться с аналогичными трудностями при других заболеваниях (да, в медицине не дают очков за оригинальность).
То, что я обнаружил, не слишком обнадеживало. Работа Джоша Зоммера в Chordoma Foundation оказалась исключением, а не правилом. Большинство организаций, финансирующих исследования редких заболеваний, собирали средства, предлагали ученым представить на обсуждение тему работы, обосновать ее важность и причину, по которой ей необходима поддержка, а потом определяли лучший вариант и выделяли средства. Совершенно случайный выбор, нескоординированный и пассивный. Приходилось лишь надеяться, что ученый, имеющий необходимые навыки и биологические образцы, подаст заявку на финансирование и выполнит нужный проект в нужное время.
Такая модель оправдывает себя, когда речь идет о Национальных институтах здравоохранения и других крупных спонсорских организациях. Дело в том, что к ним поступают тысячи заявок от лучших в мире умов, и самые актуальные из этих предложений, вероятно, действительно приведут к важнейшим исследованиям в своей области. Однако ученые, финансируемые Национальными институтами здравоохранения, не занимаются редкими болезнями. Фондам, которые работают над этой темой, иногда приходится выбирать буквально из нескольких заявок, а если число заинтересованных и подходящих под требования кандидатов невелико, то малы и шансы, что они предложат самые важные исследования и сумеют идеально их провести. Это не упрек ученым, а просто вопрос масштаба. Когда звезд великое, неисчислимое множество, можно подождать, пока они выстроятся нужным образом. Это периодически происходит. Но если звезд несколько, ждать придется долго – слишком долго, особенно если ты пациент. Такая модель больше подходила для неспешной работы, для мирного времени. А я был на войне.
Еще один негативный эффект конкуренции в небольшой группе состоял в том, что исследования часто задумывались и оценивались независимо друг от друга. Во-первых, это мешало составить скоординированный план борьбы с заболеванием. Во-вторых, биологические образцы и научные идеи в такой ситуации становились козырем: выгоднее указать их в заявке на грант и выделиться на фоне других, чем поделиться ими и сделать открытие вместе. Если грант получить не удавалось, образцы могли лежать нетронутыми до следующей заявки. Сулящие мириады прозрений, ждущие первооткрывателей, они оставались вне игры – какими бы многообещающими ни были работы других ученых. И такая расточительность проистекала не из чьих-то дурных намерений и лени, а из масштабной модели, которая хорошо себя проявляла в случае с распространенными заболеваниями, но не работала с более редкими. Если болезнь встречается часто, без тесного сотрудничества иногда можно обойтись, поскольку в отдельном учреждении бывает достаточно пациентов для самостоятельного поиска значимых закономерностей. С орфанными болезнями все иначе. Образцов мало, и ни один исследователь не справится в одиночку. Чтобы получить выборку, необходимую для формулировки серьезных идей, образцами надо делиться. Так что еще один обособленный центр был не нужен. Требовалось пересмотреть весь механизм, всю эту область целиком.
Я решил, что пойду сразу по двум дорогам. В последний год учебы в медицинской школе Пенсильванского университета я займусь лабораторными и клиническими исследованиями iMCD. Кроме того, мы с доктором ван Ре создадим Castleman Disease Collaborative Network (CDCN) – организацию, которая будет стимулировать исследования болезни Кастлемана и поиск лечения в мировом масштабе. Я понимал, что план весьма амбициозен, но обладал секретным оружием. Из трех химиотерапевтических препаратов, которые я принимал каждую неделю, два должны были очищать мой организм, а третий подавлял усталость и давал мне неисчерпаемую энергию (вкупе с импульсивностью). Благодаря этому я целые сутки после приема лекарств не спал, был сверхбдителен и мог выполнить массу дел по AMF и CDCN. Конечно, сама способность подолгу бодрствовать и работать еще не гарантировала того, что я действовал эффективно. Моим «предохранителем» стала Кейтлин. Она на всякий случай читала черновики электронных писем, которые я писал во время этих всплесков трудоспособности, и следила за тем, чтобы они не были бессвязными, хаотичными и неуместно откровенными.
Размышляя о том, как можно с помощью CDCN ускорить научную работу, я придумал смелый, но довольно простой (как мне казалось) план. Мы не станем ждать, пока звезды сойдутся, а будем сами выстраивать их в нужном порядке.
Сначала мы найдем специалистов, соединим их друг с другом и сформируем глобальное сообщество, которое выберет исследовательские проекты с большой отдачей и определит приоритеты. Для этого можно применить онлайн-краудсорсинг. Любой пациент, врач и ученый сумеет предложить вопросы и проекты, которые кажутся ему наиболее важными, – независимо от своей способности провести само исследование. Это новаторский подход, ведь в медицинском сообществе обычно идею развивает тот, кто ее придумал, и лишь в том случае, если у него есть необходимые для этого ресурсы. Если человек не располагает финансами и возможностями, его предложение остается невостребованным. Нам это не подходило. Кроме того, мы решили создать научный консультативный совет, чтобы оценивать приоритетность собранных идей на основе их вероятной полезности, выполнимости и рациональной очередности в более широком контексте (незачем, например, углубляться в функционирование определенного типа клеток, пока не доказано, что именно этот тип действительно важен при болезни Кастлемана). Определившись с первоочередными исследованиями, мы привлечем для их проведения лучших в мире ученых. Конечно, важно будет обратиться к пациентам и наладить с ними партнерские отношения, чтобы собрать образцы и средства. По завершении исследований мы выделим время и ресурсы на анализ лекарств, уже одобренных FDA для других болезней. Возможно, некоторые из них удастся нацелить на другую мишень – например, на открытые на предыдущем этапе типы клеток и молекулы. Когда же эти препараты начнут применять для лечения iMCD, мы станем систематически отслеживать эффективность лечения, чтобы корректировать дальнейшее использование и искать кандидатов для перспективных клинических испытаний. Наконец, для корректного функционирования этой схемы крайне важно постоянно информировать научное сообщество. Открытия будут стимулировать очередные раунды сбора идей, определения приоритетов, привлечения специалистов и проведения исследований.
Наш план должен был максимизировать эффективность работы и шанс в кратчайшее время достичь успеха. Проще говоря, мы хотели собрать все заинтересованные стороны, а потом прибегнуть к «гиперфокусу». Мы не желали выпрашивать заявки на гранты и надеяться, что к нам придет нужный человек, готовый провести требуемую работу. Мы сами позаботимся о том, чтобы подходящие люди делали то, что нам необходимо, – причем без промедления. Это как в спорте. Можно повесить в школе объявление о том, что новая футбольная команда ищет игроков. А можно – как делают «Патриоты Новой Англии» – подойти к вопросу стратегически: сосредоточенно оценивать, выявлять и привлекать в свой состав лучших в мире футболистов, а потом помогать им вписаться в команду.
Чтобы построить сообщество, способное заниматься краудсорсингом и оценкой научных идей, я решил отыскать всех, кто за последние полвека публиковал описания случаев и статьи о болезни Кастлемана. Для этого пришлось погрузиться в Google, PubMed и базу медицинских журналов Национальных институтов здравоохранения. Работы оказалось много – по тегу «болезнь Кастлемана» нашлось примерно две тысячи статей. Я прочел все, выде